La biotech française Sensorion démarre des essais cliniques de thérapie génique chez les bébés sourds, avec des résultats attendus en septembre.
essais cliniques – CREDIT : Faut qu’on en parle !
La biotech française Sensorion, spécialisée dans les thérapies géniques contre la surdité, a récemment obtenu l’autorisation tant attendue pour lancer des essais cliniques sur des bébés âgés de 6 à 31 mois, nés sourds. Cette étape cruciale marque le début des tests de leur thérapie génique en Europe, avec des premiers résultats attendus pour septembre.
Un essai européen d’envergure
Les essais cliniques de Sensorion, pour lesquels la France, l’Allemagne et l’Italie ont donné leur feu vert, débuteront immédiatement. La biotech espère également inclure les États-Unis dans cette phase de test à terme. La thérapie génique en question nécessite une seule injection dans l’oreille interne et ses effets peuvent être observés rapidement. Les premiers résultats devraient être visibles trois semaines après l’injection, avec une montée en puissance de l’efficacité sur trois à quatre mois.
Un partenariat prestigieux
Sensorion s’est associé à l’Institut de l’Audition, un centre d’excellence mondial affilié à l’Institut Pasteur, pour mener ces essais. En France, l’hôpital Necker de Paris est l’un des nombreux centres participant à cette étude européenne. L’objectif est de recruter 12 enfants sur une période de 12 à 18 mois. Les premiers tests porteront sur trois enfants avec un dosage initial, suivi d’un dosage plus fort sur trois autres enfants, afin de déterminer la posologie optimale pour une troisième cohorte de six enfants.
Une condition génétique rare
La mutation génétique ciblée par cette thérapie concerne le gène de l’otoferline, une cause rare de surdité affectant seulement 10 à 20 naissances par an en France. « C’est un type de surdité extrêmement rare, mais ce traitement pourrait ouvrir la voie à d’autres thérapies géniques pour des mutations plus courantes », explique Nawal Ouzren, directrice générale de Sensorion.
Vers des traitements plus larges
Si cette première thérapie génique réussit, elle pourrait permettre de traiter des mutations génétiques plus fréquentes. Sensorion travaille déjà sur une autre thérapie ciblant le gène GJB2, responsable de 50 % des surdités de naissance, touchant environ 20 000 bébés par an en Europe et aux États-Unis. L’entreprise prévoit de demander une autorisation d’essai clinique pour cette thérapie en 2025.
Une course mondiale à la thérapie génique
La recherche sur la surdité s’accélère à l’échelle mondiale. D’autres équipes, comme l’américain Regeneron (anciennement Decibel Therapeutics) et une équipe chinoise, ont également rapporté des résultats prometteurs. Regeneron a annoncé des résultats préliminaires positifs chez un enfant de moins de deux ans en octobre 2023, et une équipe chinoise a partiellement ou totalement restauré l’audition chez quatre des cinq enfants testés en novembre 2023.
Rendez-vous au congrès mondial d’audiologie
Les premiers résultats des essais de Sensorion seront présentés en septembre lors du congrès mondial d’audiologie, qui se tiendra à Paris pour la première fois depuis 50 ans. Ce congrès, prévu du 19 au 22 septembre 2024, sera l’occasion de faire le point sur les avancées récentes et les perspectives futures dans le domaine des thérapies géniques pour la surdité.
